Parue au Journal officiel, l’AIFA décide d’autoriser le remboursement du ropeginterféron alfa-2b, également pour l’Italie, en monothérapie de première intention pour le traitement des patients adultes atteints de polyglobulie vraie sans splénomégalie symptomatique. Le médicament est commercialisé par AOP Health, une société pionnière dans les solutions et les médicaments pour les maladies rares et les soins intensifs.
Publié au Journal officiel, l’AIFA note qu’elle autorise le remboursement, également pour l’Italie ropeginterféron alfa-2b en monothérapie de première intention pour le traitement des patients adultes atteints de polycythémie vraie sans splénomégalie symptomatique.
Le médicament est commercialisé par AOP Health, un pionnier des solutions et des médicaments pour les maladies rares et les soins intensifs.
La polycythémie vraie (PV) est une tumeur myéloproliférative chronique rare dans laquelle on observe une prolifération anormale des globules rouges, des globules blancs et des plaquettes.
En Italie, on estime à 18 000 le nombre de patients avec un millier de nouveaux diagnostics chaque année. Les directives internationales de l’European Leukemia Net recommandent l’utilisation de l’interféron alpha recombinant comme traitement de première intention comme alternative à l’hydroxyurée, en particulier pour les patients plus jeunes qui nécessitent un traitement cytoréducteur.
« La polycythémie vraie est une maladie qui trouve son origine dans une mutation génétique de JAK-2, dont la fonction dans des conditions normales est de répondre à la production de cellules sanguines (globules rouges, globules blancs et plaquettes) lorsque l’organisme en a besoin. Si le gène change, la mutation qui en résulte entraîne un excès pathologique de globules rouges et souvent aussi de globules blancs et de plaquettes – on parle de polycythémie vraie car elle est à différencier des formes secondaires d’autres causes qui ne peuvent être attribuées à cette mutation « , explique le Pr. Titien Barboui, professeur d’hématologie et directeur scientifique de la FROM (Fondation pour l’hôpital de recherche de Bergame).
« L’excès de production hématopoïétique amène trois types de problèmes :
• augmentation de l’incidence des thromboses artérielles (accident vasculaire cérébral, infarctus du myocarde, thrombose des artères périphériques) et veineuses. Ces dernières touchent non seulement les jambes et parfois une embolie pulmonaire, mais peuvent aussi survenir à de rares endroits comme les sinus crâniens et les veines abdominales ;
• La surproduction de cellules hématopoïétiques est également à l’origine de symptômes généraux tels qu’un épuisement sévère, parfois une légère fièvre et des démangeaisons souvent insupportables, qui limitent sévèrement la qualité de vie ;
• Les clones créés par mutation d’un seul gène sont aussi parfois associés à d’autres lésions génétiques concomitantes qui prédisposent la maladie à se transformer en des formes plus sévères, telles que : B. myélofibrose et leucémie aiguë.
Ces trois complications limitent sévèrement la qualité de vie et peuvent raccourcir la survie. L’âge moyen des patients étant d’environ 65 ans, sa gravité peut impliquer une implication familiale importante, tant pour les contrôles hématologiques continus que pour les conséquences parfois irréversibles de certains de ces événements.
Le Ropeginterféron alfa 2-b est le premier interféron spécifiquement approuvé pour le traitement de la PV sans splénomégalie symptomatique chez l’adulte. Il a été approuvé dans l’Union européenne en 2019, en Suisse en 2020 et en Israël et aux États-Unis en 2021. Le Ropeginterféron alfa-2b est un nouvel interféron alpha monopégylé à action prolongée (IFNa) et est disponible sous forme de stylo injecteur sous-cutané prérempli pour l’auto-injection. Ses propriétés pharmacologiques montrent une relativement bonne tolérance et permettent une administration à intervalle de 2 ou 4 semaines, * en thérapie au long cours2. Ce schéma thérapeutique optimisé peut conduire à une meilleure tolérance et donc à une plus grande observance du traitement2.
« Les directives internationales s’accordent sur la principale recommandation thérapeutique, qui est d’utiliser la saignée et l’utilisation de faibles doses d’aspirine chez tous les patients atteints de PV et de limiter les médicaments pour contrôler la prolifération excessive aux cas présentant un risque plus élevé d’événements vasculaires », commente Barbui . « Le médicament qui a été la norme de soins pendant de nombreuses décennies est l’hydroxyurée. »
« Nous avons récemment publié de nouvelles directives pour l’utilisation de l’interféron dans certains sous-groupes de patients », poursuit le professeur. « Les données des essais cliniques randomisés indiquent un effet potentiel sur le clone néoplasique (c’est-à-dire les cellules porteuses de la mutation JAK2) sous-jacent à la cause de cette maladie myéloproliférative. Aucun effet secondaire d’exacerbation de la conversion en leucémie n’est attribué au médicament.
Par décision du 24 mars 2022, l’AIFA a autorisé le remboursement du Ropeginterféron alfa 2-b, stylo prérempli à 2 aiguilles (250 mcg/0,5 ml), désormais classé en classe H, médicament soumis à prescription médicale restreinte. renouveler de temps en temps, administré au patient sur prescription de centres hospitaliers ou de spécialistes – hématologues, internistes, gériatres.
« Nous sommes fiers d’offrir aux personnes atteintes de polycythémie vraie sans splénomégalie symptomatique une option thérapeutique supplémentaire qui peut potentiellement améliorer leur santé », commente-t-il. Nikola Zancan, directeur général d’AOP Health en Italie. « En tant qu’entreprise, nous recherchons et développons de nouvelles thérapies intégrées pour certaines maladies rares ou très rares depuis plus de 25 ans : pouvoir proposer de nouvelles solutions concrètes aux malades et aux personnes qui les soignent représente l’aboutissement d’années de travail inlassable. engagements de travail et « début d’une nouvelle phase ».
Données cliniques et études
L’approbation du ropeginterféron alfa 2-b était basée sur un vaste programme de développement clinique comprenant les études PEN-PV, PEGINVERA, PROUD-PV et CONTINUATION. Le ropeginterféron alfa 2-b a démontré des taux de réponse hématologique et moléculaire élevés et soutenus et un potentiel de modification de la maladie sans présenter de propriétés leucémogènes ou cancérigènes.
Pour évaluer l’efficacité et la sécurité à long terme du ropeginterféron alfa 2-b, l’essai contrôlé randomisé de phase III (PROUD-PV) chez des patients naïfs d’hydroxyurée ou préalablement traités a été suivi d’une étude d’extension de phase en ouvert. IIIb (SUITE ). Après 60 mois de traitement, 55,8% des patients traités par ropeginterféron alfa 2-b ont eu une réponse hématologique complète5. De plus, un pourcentage important de patients remplissait les critères pour envisager l’arrêt du traitement.
Globalement, des données d’essais cliniques du ropeginterféron alfa 2-b sont déjà disponibles, recueillies sur une période de plus de 10 ans (jusqu’à 7,3 ans par patient), témoignant d’une longue expérience du traitement médicamenteux des PV (sans splénomégalie symptomatique).
Polyglobulie Vera
La polycythémie vraie (PV) est une tumeur rare et chronique des cellules souches hématopoïétiques de la moelle osseuse qui provoque une augmentation chronique du nombre de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes. Presque tous les patients atteints de PV ont une mutation acquise du gène JAK2. Cette affection augmente le risque de complications thromboemboliques. Ses symptômes entraînent une diminution de la qualité de vie et, à long terme, la PV peut évoluer vers une myélofibrose ou une leucémie. Les objectifs du traitement PV sont de réduire le risque d’événements thromboemboliques en normalisant le nombre de cellules sanguines (taux d’hématocrite inférieurs à 45 %), en améliorant la qualité de vie et en minimisant le risque de progression de la maladie.
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