Martin de Meulder
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L’étude clinique Leiden ProQR sur une thérapie avancée pour une maladie oculaire montre que le médicament n’a aucun effet. C’est un drame pour la biotech qui perd son atout le plus important en matière de développement. La nouvelle a fait perdre à la société les trois quarts de sa valeur marchande vendredi.
« Aujourd’hui est un triste jour pour toutes les personnes impliquées dans ce programme », a déclaré le fondateur et PDG de ProQR, Daniël de Boer, lors d’une réunion d’analystes. « Ces résultats sont inattendus et décevants, en particulier pour les patients souffrant de cette maladie. » Il a souligné que la société poursuivra son enquête, mais que la nouvelle ne parviendrait pas vendredi aux investisseurs de sa société cotée au Nasdaq. Le cours de l’action s’effondre de plus des trois quarts. ProQR valait près de quatre cents millions d’euros jeudi et moins de quatre-vingt-dix millions d’euros vendredi.
ProQR existe depuis 2012 et ces dernières années, il a principalement travaillé sur une thérapie appelée Sepofarsen de Leiden et Cambridge aux États-Unis. Il vise à aider les patients souffrant de LCA10 – une maladie oculaire dégénérative rare qui conduit à la cécité. Mais les essais cliniques d’efficacité de phase deux et de phase trois montrent maintenant que cela n’aide pas les patients. Le développement du médicament a donc très probablement échoué.
C’est un coup dur, aussi parce qu’une thérapie similaire du concurrent Spark a montré un effet il y a quelques années. Spark a été racheté par le géant pharmaceutique suisse Roche en 2019 pour quatre milliards d’euros. Sepofarsen a promis d’améliorer cette thérapie, notamment parce qu’elle deviendrait plus abordable.
Incidemment, cet échec ne signifie pas la fin de l’entreprise du Zernikedreef dans le Bio Science Park. ProQR dispose encore d’environ deux cents millions d’euros de liquidités, selon De Boer, suffisamment pour continuer jusqu’à la mi-2024 avant de devoir recommencer à lever des fonds auprès d’investisseurs : « Nous allons maintenant enquêter de manière approfondie sur ce qui s’est passé dans cette étude. Après cela, nous continuerons à développer nos autres thérapies. » ProQR travaille sur des traitements pour trois autres maladies oculaires. Il prévoit de continuer à le développer aux côtés de sa plateforme de traitement d’ARN dans les années à venir.
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